Stamcel wijst de weg naar geïndividualiseerde behandeling van taaislijmziekte - Persbericht UMC Utrecht

Utrecht, 23 juni 2016 - Stamcellen uit de darm van patiënten met taaislijmziekte (cystic fibrosis of CF) kunnen in het laboratorium voorspellen of een bepaald medicijn al dan niet zal werken. Artsen kunnen hierdoor eenvoudiger de juiste geneesmiddelen selecteren de voor optimale behandeling van een individuele patiënt. Onderzoekers van het UMC Utrecht publiceren deze resultaten vandaag in Science Translational Medicine.

Sommige vormen van taaislijmziekte zijn zo zeldzaam dat het gebruikelijke wetenschappelijk onderzoek om de effectiviteit van geneesmiddelen te testen niet mogelijk is omdat er te weinig patienten zijn. Artsen zoeken daarom naar manieren om voor deze patiënten tóch nieuwe geneesmiddelen te kunnen ontwikkelen. Onderzoekers van het UMC Utrecht tonen nu aan in een ‘proof of principle‘-studie in enkele patiënten, dat met behulp van darmstamcellen de werkzaamheid van geneesmiddelen in die betreffende patient kan worden bepaald. Op basis hiervan kan de arts een geneesmiddel (of combinatie van middelen) selecteren dat in díe patiënt waarschijnlijk het meest effectief zal zijn.

Organoïden
Medisch bioloog dr. Jeffrey Beekman is hoofd van het laboratorium dat de CF-test ontwikkelde. Hij zegt: “Stamcellen kunnen we in het laboratorium uit laten groeien tot zogenoemde organoïden (‘minidarmpjes’). Deze organoiden zijn genetisch identiek aan de patiënt en zijn uitermate geschikt om taaislijmziekte in te bestuderen. Je kunt eraan aflezen of de ziekte mild of ernstig gaat verlopen en voorspellen of de patiënt zal reageren op bepaalde geneesmiddelen of niet. Dat biedt nieuwe perspectieven voor het toepassen van bestaande geneesmiddelen én voor het ontwikkelen van nieuwe geneesmiddelen.’’

Nieuw tijdperk
“Er komen nu een aantal extreem dure geneesmiddelen op de markt. In klinisch onderzoek valt de effectiviteit ervan soms tegen, maar voor individuele patiënten kan een dergelijk middel echt levensreddend zijn” zegt prof. dr. Kors van der Ent, hoofd van het CF-centrum in het UMC Utrecht. Hij vervolgt: “Sommige van onze patiënten stonden op de lijst voor longtransplantatie, maar zijn dankzij de juiste medicatie weer op het hockeyveld te vinden. Voor hen verandert het leven totaal. Met onze organoïden-technologie, die we al voor zo’n 200 CF-patiënten hebben ingezet, betreden we een nieuw tijdperk van geïndividualiseerde behandeling.”

Drs. Jacquelien Noordhoek-van der Staaij is directeur van de Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting (NCFS) en van CF-Europe, de koepel van Europese organisaties voor patiënten met CF. Zij vindt deze vinding van de Utrechtse onderzoekers van groot belang voor patiënten over de hele wereld. “Er zijn veel verschillende genetische vormen van CF en iedere patiënt reageert anders. Artsen worstelen met de plaatsbepaling van nieuwe 2 van 2 baanbrekende geneesmiddelen en elke patiënt reageert net weer iets anders. Het hele veld van CF-patiënten en behandelaars ontvangt dit met open armen. Hier hebben we echt naar uitgekeken.”

CF-centrum UMC Utrecht
Het CF-centrum van het UMC Utrecht is het grootste CF-centrum van Nederland en heeft ongeveer 500 patiënten onder behandeling (één derde van alle Nederlandse patiënten). Het centrum verricht daarnaast onderzoek naar de oorzaken en behandeling van CF, in nauwe samenwerking met het Hubrecht Instituut en met ondersteuning van de NCFS.

Publicatie
Dekkers JF, Berkers G, Kruisselbrink E, et al. Characterizing responses to CFTR-modulating drugs using rectal organoids derived from subjects with cystic fibrosis. Science Translational Medicine 2016 DOI: 10.1126/scitranslmed.aad8278